A hepatotoxicidade é um efeito adverso comum e significativo associado à terapia gênica com vírus adeno-associados (AAV); no entanto, os mecanismos subjacentes permanecem desconhecidos. Neste estudo, demonstramos ativação imune inata em dois pacientes com atrofia muscular espinhal logo após o recebimento da terapia gênica AAV9 com onasemnogene abeparvovec.