Terapia gênica de duplo alvo na doença de Parkinson: um estudo multicêntrico de fase 1

Terapia gênica de duplo alvo na doença de Parkinson: um estudo multicêntrico de fase 1

Terapia gênica de duplo alvo na doença de Parkinson: um estudo multicêntrico de fase 1

Publicado por PubMed

Restaurar a síntese de dopamina estriatal é uma estratégia promissora de terapia gênica para a doença de Parkinson. As monoterapias anteriores da L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC) mediada por vírus adeno-associada permanecem dependentes da levodopa exógena, enquanto a entrega multigênica é limitada por limites estritos de empacotamento de vírus adeno-associados.

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