Antecedentes: A trofinetida (TROF) continua sendo o primeiro e único tratamento farmacológico aprovado pelo FDA para a síndrome de Rett (RTT). Há evidências limitadas no mundo real sobre o uso, reinicializações, padrões de dosagem e preditores de não persistência do TROF. Este estudo avaliou os padrões de tratamento de longo prazo e os preditores básicos de não persistência entre indivíduos com RTT que iniciaram o TROF.

Métodos: Uma análise retrospectiva de reivindicações de dados vinculados de nível de paciente anônimos da IQVIA e dados da farmácia TROF (1 de janeiro de 2021 a 30 de setembro de 2024) foi realizada. Indivíduos RTT que iniciaram a prescrição de 1^ST TROF (RX) entre 1 de abril de 2023 e 31 de março de 2024 com ≥6 meses de inscrição contínua pré e pós-índice foram classificados como persistentes (intervalo ≤ 90 dias) e não persistentes. O tempo médio (IQR) de tratamento foi analisado e Kaplan-Meier avaliou o tempo até a não persistência. As reinicializações entre não persistentes foram examinadas. Padrões de dosagem, como dose média em miligramas (mg) e porcentagem da dose diária alvo (%TDD) em cada RX, foram avaliados. Os preditores de não persistência foram avaliados por meio de regressão logística.

Resultados: Entre 1.175 iniciadores do TROF, 54,9% foram persistentes e 45,1% não persistentes; 7,6% dos indivíduos não persistentes reiniciaram. A idade média ± SD foi de 14,7 ± 10,8 versus 16,5 ± 11,6 anos e o tempo médio ± IQR no TROF foi de 14,3 ± 4,6 versus 3,0 ± 3,8 meses, respectivamente. Mais de 75% permaneceram em tratamento por mais de 3 meses e mais da metade continuou durante o acompanhamento do estudo. A dose média de TROF duas vezes ao dia (BID) foi menor entre persistentes (7422,0 mg) versus não persistentes (7850,8 mg) em RX1 e aumentou para 7953,7 mg versus 8423,4 mg, respectivamente, em RX2. Posteriormente, os indivíduos persistentes mantiveram a dosagem estável, enquanto os não persistentes apresentaram maior flutuação ao longo do tempo. Padrões semelhantes foram observados para %TDD. A idade avançada e o histórico de doenças infecciosas foram significativamente associados à não persistência.

Conclusões: Nesta análise do mundo real, mais da metade dos indivíduos com RTT permaneceram persistentes no TROF por ≥14 meses. Padrões de dosagem estáveis foram observados entre indivíduos persistentes, enquanto uma maior variabilidade de dose foi observada entre indivíduos não persistentes. Assim, essas descobertas podem fornecer orientação aos médicos sobre o uso do TROF a longo prazo na prática do mundo real.

Palavras-chave: I10; I12; I18; síndrome de Rett; adesão; evidência do mundo real; persistência do tratamento; trofinetida.

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Síndrome de Rett e padrões reais de tratamento da trofinética nos Estados Unidos

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