O emicizumab é uma terapia profilática estabelecida para a hemofilia A (HA). No entanto, as evidências multicêntricas do mundo real sobre resultados de longo prazo, particularmente em um ambiente com recursos limitados, permanecem limitadas. Nosso objetivo era avaliar os resultados do mundo real em pacientes com HA recebendo profilaxia com emicizumabe em vários centros com acompanhamento prolongado. Realizamos um estudo retrospectivo multicêntrico de pacientes com HA que receberam profilaxia com emicizumabe por ≥1 ano em 25 centros. Os resultados incluíram taxa de sangramento anualizado (ABR), taxa anualizada de sangramento articular (AJBR), eventos hemorrágicos, status da articulação alvo e eventos adversos. Um total de 132 pacientes (131 homens e 1 mulher) foram incluídos, com uma idade mediana na troca de 2,0 anos (intervalo interquartil [IQR], 1,0-4,8). Durante um acompanhamento médio de 26 meses (IQR: 16,0-40,0), o ABR baseado no modelo de regressão binomial negativa para todos os sangramentos foi de 0,81 (intervalo de confiança de 95% [CI], 0,62-1,07). Em intervalos de 12 meses, tanto a média calculada quanto a AJBR baseada no modelo de regressão binomial negativa permaneceram entre 0,1 e 0,3. Das 74 articulações-alvo basais, 95,9% (n = 71) foram resolvidas e nenhuma nova articulação alvo foi desenvolvida. Quarenta e dois pacientes (31,8%) receberam concentrados de fatores durante o tratamento com emicizumabe. As reações no local da injeção ocorreram em 7,6% dos pacientes, sem a observação de eventos tromboembólicos ou fatais. A profilaxia de longo prazo com emicizumab fornece controle sustentado do sangramento, proteção articular e um perfil de segurança favorável.

Palavras-chave: sangramento ; emicizumabe; hemofilia A; aprendizado de máquina; profilaxia.

Ler artigo completo

Resultados de longo prazo com profilaxia com emicizumabe para hemofilia A na China: um estudo retrospectivo multicêntrico de grande porte

Resultados de longo prazo com profilaxia com emicizumabe para hemofilia A na China: um estudo retrospectivo multicêntrico de grande porte

Categorias selecionadas:

Bem-vindo(a) novamenteao Médico Exponencial!

Bem-vindo(a) novamente
ao Médico Exponencial!