A readministração da terapia gênica mediada por vírus adeno-associados (AAV) continua sendo um desafio devido aos anticorpos neutralizantes (NaBs) induzidos pela dose inicial. Anteriormente, conduzimos um estudo de braço único mostrando que a administração de dose única de terapia genética AAV-HOTOF em indivíduos com surdez relacionada ao OTOF é segura e leva a melhorias auditivas.