Antecedentes: Exagamglogene autotemcel (exa-cel) é uma terapia celular na qual células hematopoiéticas CD34+ autólogas são projetadas por meio de edição ex vivo de repetições palindrômicas curtas regularmente espaçadas (Cas9) da região potenciadora específica de eritróides de BD CL11 para expressar hemoglobina fetal. Em estudos de fase 3 envolvendo participantes de 12 a 35 anos de idade com doença falciforme ou β-talassemia dependente de transfusão, o exa-cel eliminou as crises vaso-oclusivas e a necessidade de transfusões de glóbulos vermelhos.