A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença grave e progressiva de perda muscular causada por mutações no gene DMD, que codifica a distrofina. Embora a terapia gênica usando vetores virais tenha se mostrado promissora para o tratamento da DMD, a aplicação clínica das terapias gênicas virais é limitada pela toxicidade vetorial, imunogenicidade e incapacidade de empacotar distrofina completa.