A patologia da amiloidose hereditária ATTR (AttrV) foi elucidada, e fármacos modificadores da doença com múltiplos mecanismos de ação são usados clinicamente. As diretrizes da Sociedade Internacional de Amiloidose (ISA) recomendam fortemente o tratamento de pacientes com amiloidose AttrV com estabilizadores de tetrâmero de transtirretina (TTR) ou silenciadores do gene TTR (por exemplo, RNA de pequena interferência, oligonucleotídeo antisense).