A evolução dirigida in vivo identifica o AAV-WM04 como um vetor de próxima geração para restauração auditiva potente e sustentada no DFNB9
A evolução dirigida in vivo identifica o AAV-WM04 como um vetor de próxima geração para restauração auditiva potente e sustentada no DFNB9
Publicado por PubMed
A entrega eficiente e específica de genes para células ciliadas cocleares internas (IHCs) continua sendo um grande desafio para a terapia gênica do ouvido interno. Aqui, identificamos e caracterizamos um novo capsídeo derivado de AAV2, ou AAV-WM04, que permite a transdução de IHC altamente eficiente e seletiva em doses baixas.
